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广东省首例运用RM001细胞治疗重型β地中海贫血的患儿
2023-08-02 收藏 0

自从基因治疗技术向临床转化开始,众多地贫家庭便对此翘首以盼。新技术治疗现“转机”,逸仙儿童医学中心团队护航“闯关”2022年11月,国家药品监督管理局批准了RM-001细胞注射液I期临床研究,符合全部入组条件的小林看到了新希望。经中山大学孙逸仙纪念医院伦理委员会严格审核及与家属充分沟通后,2023年2月,小林顺利加入了临床试验,成为广东首例运用RM001细胞基因编辑治疗重型β地中海贫血的患者。

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