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长江日报大武汉客户端2月7日讯（记者王恺凝 通讯员田娟）今年27岁的小邓18岁时查出罕见的“免疫介导的坏死性肌病”，严重时只能瘫痪在床。2年前，华中科技大学附属同济医院神经内科王伟教授团队通过CAR-T细胞治疗，让他的免疫系统得到重塑。如今，小邓行动自如，已是一名医学研究生。
应用CAR-T细胞治疗复发难治性免疫介导的坏死性肌病在全球尚属首次。日前，该院宣布，通过两年随访，证实该疗法取得显著临床疗效，相关研究论文已于1月31日在国际著名期刊《美国国家科学院院刊》发布。
18岁男孩高考前查出罕见病
治疗7年不见起色
2014年高考前夕，18岁的小邓突然四肢无力、疼痛，且情况急剧恶化，在同济医院确诊为免疫介导的坏死性肌病。
“这是一种与抗体相关的自身免疫性疾病，患者因免疫系统功能紊乱，体内产生了攻击自己肌肉的抗体。”据王伟教授介绍，免疫介导的坏死性肌病分为多种亚型，小邓所患的亚型非常罕见（发病率仅为1.16—19/100万），难治性水平和致残率都属于最高级别，需要恒久接受高强度的免疫抑制治疗。
然而这些传统治疗方式的临床效果相对有限。从2014年到2021年，7年间，小邓辗转北京、南京等多地的知名医院，接受了激素、生物制剂、抗排斥药、输注血液制品和干细胞等多种治疗方式都不见起色，病情日益加重，生活几乎无法自理。
在血液肿瘤的研究中得到启发
找到“免疫重塑”的密钥
2021年1月，该院血液内科一项关于CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤的研究结果被国际著名期刊发表。为同事的研究结果得到国际认可欣喜之余，王伟教授灵光一现：CAR-T治疗的原理是通过体外基因编辑，将从患者血液中分离出的T细胞改造成能识别并炸掉肿瘤的“超等战士”，那是不是意味着也能干掉产生抗体的致病细胞呢？
王伟教授团队和患者合影。
王伟教授团队的成员、神经内科副主任医师秦川告诉长江日报记者，多发性骨髓瘤属于浆细胞病的范围，而小邓所患的这种免疫介导的坏死性肌病，致病细胞也是浆细胞，药物作用靶点是一样的。“而且结合小邓在既往的治疗经历来看，也曾用过血液病的治疗方式。我们经过仔细研究论证认为，CAR-T细胞治疗应该行得通，只是药物所用剂量不一样。”
最关键的是，在小邓之前，王伟教授已经用CAR-T疗法治疗视神经脊髓炎的患者，观察到了非常好的疗效。“视神经脊髓炎也是一种自身免疫性疾病，就好比流感，不管甲流还是乙流，都是吃奥司他韦。CAR-T疗法既然对视神经脊髓炎有用，那么对坏死性疾病也可能有用。”秦川说。
2022年1月13日，小邓签署了CAR-T细胞治疗临床试验知情同意书。团队将小邓自体的T细胞分离、提取后，在体外进行基因编辑，给T细胞加装具有导航作用的靶向特异抗原，酿成具有能精准定向且有杀伤功能的CAR-T细胞，回输到体内后，便可清除致病细胞。
“无药健康生存”并考上医学研究生
凌驾两年的回访数据让国外顶刊无话可说
“CAR-T细胞疗法让小邓重获新生。经过治疗后，他的肌力逐渐恢复，能够回归正常生活。”王伟说。
值得一提的是，小邓在本科时就读临床医学专业，但在考研究生时因为病情的连续反复而两次遗憾落榜。在接受CAR-T治疗后，小邓能自主生活，并于2023年考上免疫学系的研究生。目前，他已停用激素及所有的免疫抑制药，实现“无药健康生存”。
不但小邓，多名接受CAR-T细胞治疗的免疫病患者，在浆细胞被CAR-T细胞完全清除后，在一年左右的时间重新生长出相当于正常水平的浆细胞，同时患者体内致病性抗体完全消失，实现了令人欣喜的“免疫重塑”。
“相当于电脑出了问题解决不了，关机重启。”秦川打了个比方。
凌驾两年的回访数据让国外顶级期刊也无话可说。“我们是全球首批开展CAR-T细胞治疗免疫病的研究中心之一，目前公布的数据中还没有像我们这么长时间的疗效观察和这么深度的分子特征分析。”秦川告诉记者。
自身免疫病种类繁多，且极容易迁延复发，给患者和家属造成极大的疾病负担。同时，因为病理机制复杂、治疗手段有限，部门难治性患者最后会陷入无药可用的境地。王伟教授团队使用CAR-T细胞治疗在多种复发难治性自身免疫病中的乐成突破，为这类患者提供了全新的治疗方案。
【编辑：余丽娜】
【来源：长江日报-长江网】
